کاهش دهنده هانتینگتین

⏱️ ۱۰ دقیقه مطالعه | روشه اعلام کرد که توسعه دو داروی ASO کاهش‌دهنده هانتینگتین خود، تومینرسن و RG6496 را متوقف می‌کند. این پایان ناامیدکننده‌ای برای یک فصل مهم در تحقیقات بالینی HD است.

⏱️ مطالعهٔ ۶ دقیقه‌ای | داده‌های جدید ۱۲ماههٔ SKY-0515 اسکای‌هاوک منتشر شده و هر چهار شاخصی که cUHDRS را تشکیل می‌دهند در سطح پایه یا بالاتر از آن هستند و از افت طبیعیِ مورد انتظار بهتر عمل کرده‌اند. همچنین، نگاهی اولیه به گسترش مراکز کارآزمایی در آمریکا.

⏱️۶ دقیقه مطالعه | PROTACها مثل یک ابزار هرسِ دقیق عمل می‌کنند و پروتئین هانتینگتینِ سمی را می‌تراشند، در حالی که شکل سالم را دست‌نخورده باقی می‌گذارند. در سلول‌ها و موش‌های HD، این پاکسازیِ هدفمند سلامت را بهبود داد و ویژگی‌های بیماری را کند کرد.

⏱️ ۹ دقیقه مطالعه | پس از یک سال پرفراز و نشیب، uniQure خبرهای دلگرم‌کننده‌ای را به اشتراک گذاشته است مبنی بر اینکه FDA موافقت کرده است داده‌های مطالعه فاز I/II آنها می‌تواند مبنایی برای درخواستی باشد که منجر به تأیید AMT-130 در ایالات متحده شود.

پس از یک سال درمان، SKY-0515 همچنان به کاهش هانتینگتین ادامه می‌دهد و روندهای دلگرم‌کننده‌ای را در علائم و نشانه‌های بیماری هانتینگتون (HD) نشان می‌دهد. یک کارآزمایی بزرگ‌تر در حال ثبت‌نام است تا مشخص کند آیا این دارو واقعاً پیشرفت HD را کند می‌کند یا خیر.

⏱️ ۶ دقیقه مطالعه | در حالی که مسیر نظارتی ایالات متحده برای AMT-130 همچنان پیچیده است، یونی‌کیور برنامه‌های خود را برای درخواست تأییدیه ژن‌درمانی HD خود در بریتانیا اعلام کرد. در اینجا به معنای آن و آنچه ممکن است در آینده رخ دهد، می‌پردازیم.

⏱️ زمان مطالعه: ۱۰ دقیقه | شرکت PTC Therapeutics داده‌های ۲ساله ووتوپلام، یک قرص روزانه کاهنده HTT، را منتشر کرد. شرکت‌کنندگان مرحله ۲ تا ۵۲٪ کندشدنِ پیشرفت بیماری را نشان دادند. در ادامه می‌بینید داده‌ها چه می‌گویند، چه چیزهایی هنوز کم است، و روند آغاز کارآزمایی فاز ۳ چگونه خواهد بود.

⏱️ ۱۰ دقیقه مطالعه | نمره ظرفیت عملکردی کلی (TFC) برای دهه‌ها در تحقیقات بیماری هانتینگتون مورد استفاده قرار گرفته است. در اینجا توضیح داده شده است که چه چیزی را اندازه‌گیری می‌کند، چه چیزی را از دست می‌دهد، و چرا در کانون یک کارآزمایی بالینی مورد انتظار قرار دارد.

⏱️ زمان مطالعه: ۸ دقیقه | یک داروی خوراکی برای بیماری هانتینگتون در استرالیا واجد شرایط دریافت تأیید تسریع‌شده شده است. این هنوز تأیید کامل نیست، اما مسیر سریع‌تری را برای رساندن این قرص روزی یک‌بار به افراد مبتلا به HD در زمان کوتاه‌تر باز می‌کند.