ژن درمانی

⏱️ ۹ دقیقه مطالعه | پس از یک سال پرفراز و نشیب، uniQure خبرهای دلگرم‌کننده‌ای را به اشتراک گذاشته است مبنی بر اینکه FDA موافقت کرده است داده‌های مطالعه فاز I/II آنها می‌تواند مبنایی برای درخواستی باشد که منجر به تأیید AMT-130 در ایالات متحده شود.

⏱️ ۶ دقیقه مطالعه | در حالی که مسیر نظارتی ایالات متحده برای AMT-130 همچنان پیچیده است، یونی‌کیور برنامه‌های خود را برای درخواست تأییدیه ژن‌درمانی HD خود در بریتانیا اعلام کرد. در اینجا به معنای آن و آنچه ممکن است در آینده رخ دهد، می‌پردازیم.

⏱️ زمان مطالعه: ۱۰ دقیقه | FDA پیش از تأیید AMT-130 برای بیماری هانتینگتون در آمریکا، داده‌های بیشتری می‌خواهد. uniQure در به‌روزرسانی‌ای در مارس ۲۰۲۶ اعلام کرد داده‌های فعلی فاز ۱/۲ برای این سازمان کافی نبوده است. ممکن است به یک کارآزمایی جدیدِ تصادفی‌سازی‌شده با کنترلِ جراحیِ ساختگی نیاز باشد.

⏱️6 دقیقه زمان مطالعه | UniQure موفق به برگزاری جلسه نوع A با FDA شد، یک بحث با اولویت بالا برای مسائل فوری. ظرف 30 روز، هر دو طرف در مورد اینکه چه نوع بسته داده‌ای می‌تواند از پیشرفت AMT-130 در ایالات متحده پشتیبانی کند، بحث خواهند کرد.

UniQure صورت جلسه جلسه FDA در مورد AMT-130 را دریافت کرد. در حالی که هیچ به‌روزرسانی جدیدی وجود نداشت، پاسخ جامعه قدرتمند بوده است، با بیش از 41 هزار امضا در دادخواست و حمایت یکپارچه از سازمان‌های بزرگ HD.

در یک بیانیه مطبوعاتی جدید، uniQure اعلام کرد که FDA دیگر با رویکرد آنها برای پیشبرد AMT-130، به ویژه استفاده از گروه کنترل خارجی، موافق نیست. مسیر پیش رو نامشخص است، اما uniQure همچنان به جامعه HD متعهد است.

چهار هفته از به‌روزرسانی مثبت uniQure در مورد AMT-130 که جهان را شگفت‌زده کرد، می‌گذرد. ​​آیا داده‌ها با هیاهوی رسانه‌ها مطابقت دارند؟ ابهامات در کجا باقی می‌مانند؟ و برخی از سوالات کلیدی جامعه بیماری هانتینگتون چیست؟

در به‌روزرسانی از uniQure، آنها گزارش می‌دهند که ژن‌درمانی آزمایشی آنها، AMT-130، پتانسیل کند کردن پیشرفت بیماری هانتینگتون را در یک مطالعه بالینی کلیدی دارد.

از هیاهو دوری کنید: HDBuzz ده «قانون طلایی» برای خواندن یک خبر یا بیانیه مطبوعاتی درباره بیماری هانتینگتون ارائه می‌دهد

هم PTC Therapeutics و هم uniQure به‌روزرسانی‌هایی را از آزمایش‌های بالینی مربوط به خود به اشتراک گذاشته‌اند که رویکردهای مختلف کاهش هانتینگتین را آزمایش می‌کنند. ما داده‌های ارائه شده از هر دوی این مطالعات و معنای آن برای اعضای خانواده HD را بررسی می‌کنیم.